在肝脏基因治疗中,腺相关病毒(AAV)因其天然的组织趋向性而被广泛应用,其中AAV8 和 AAV9 是两种常用于靶向肝脏的血清型。AAV8 在肝脏中表现出较高的转导效率,能够高效介导外源基因在肝细胞中的表达。与之相比,AAV9 同样具有良好的肝脏靶向能力,但其转导谱更广,除肝脏外还在心脏、骨骼肌等组织中具有较高的感染和表达活性。
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在肝脏基因治疗中,腺相关病毒(AAV)因其天然的组织趋向性而被广泛应用,其中AAV8 和 AAV9 是两种常用于靶向肝脏的血清型。AAV8 在肝脏中表现出较高的转导效率,能够高效介导外源基因在肝细胞中的表达。与之相比,AAV9 同样具有良好的肝脏靶向能力,但其转导谱更广,除肝脏外还在心脏、骨骼肌等组织中具有较高的感染和表达活性。