ASO靶点筛选
ASO Target Screening
ASO，即反义寡核苷酸，本质上是一段人工合成的短链核酸（DNA 或 RNA）。它就像一枚 “精准制导导弹”，能够通过碱基互补配对的方式，特异性地结合目标 RNA，从而实现对基因表达的调控。它能够用于诱导基因沉默、阻止mRNA翻译、可变剪接等研究。ASO这种能在体内外抑制基因表达的特性，使这项技术成为基础研究、基因组学、目标验证和药物发现中的重要工具。随着技术的不断发展，ASO在科研和临床中的应用将会越来越广泛和深入。
ASO设计流程
ASO靶点选择
1.基因表达分析：借助 GTEx、GEPIA2 等数据库，锁定在目标组织中高表达的基因，确保 ASO 能够精准作用于关键靶点。
2.功能区域考量：优先选择基因的编码区（CDS）或 3'UTR，避开内含子区域，以提高调控效率。
3.保守性筛选：利用 BLAST 工具，筛选出跨物种保守的序列，降低脱靶风险，提升 ASO 的特异性。
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