AAV靶点筛选
AAV Target Screening
腺相关病毒介导的基因治疗逐渐成为治疗该系统疾病的主流，未经改造的野生型AAV用于脑部组织的基因治疗任然存在着基因递送效率低和明显的脱靶效应；高通量文库的建立与定向富集筛选可获得新型AAV衣壳，能够筛选出具有更高感染性和更高组织特异性的 AAV 血清型，用于临床试验研究，大大降低AAV的使用剂量以及生产成本，增加安全性和有效性。
AAV文库筛选是基因治疗研究中的重要步骤，主要包括以下几个方面：
1.文库构建:通过突变野生型AAV衣壳cap基因，构建多样性的AAV衣壳载体和病毒文库，以实现目标血清型的快速高效筛选。
2.筛选方法：可以使用体外筛选方法，如利用已建立的细胞系筛选AAV衣壳文库，特别是用于发现靶向受体能力发生变化的衣壳突变型AAV
3.逆向示踪：通过逆向示踪技术，筛选出新的AVV衣壳变异体，并进行功能分析。
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