肌肉是人体的重要组成部分，不仅是多种肌营养不良疾病基因治疗的靶组织，还可作为生产和分泌治疗远端器官疾病功能蛋白的生物工厂，肌肉组织的这些特征使其成为开发基因治疗策略的通用平台，用于递送相关疾病功能基因。AAV 载体是将基因转移到骨骼肌和心肌等肌肉组织的理想载体，经 AAV 转导后肌肉细胞可以表达功能性重组蛋白，并将这些蛋白分泌到血液中进行全身递送，通过这种策略用于杜氏肌营养不良、糖尿病、动脉粥样硬化、血友病及癌症等的疾病治疗，目前由 AAV 介导的肌肉基因治疗已逐步迈入临床。

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