干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜能的“万能细胞”，根据来源可分为胚胎干细胞（全能分化但存在伦理争议）、成体干细胞（存在于骨髓、脂肪等组织中，分化能力有限但安全易得）和诱导多能干细胞（通过重编程普通细胞获得，兼具两者优势）。腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV）由于其免疫原性低、不发生随机整合、能感染分裂期和非分裂期细胞且不会导致任何已知人类疾病的特性， 成为目前最具有前景的基因治疗载体之一。AAV 在干细胞中的应用正从传统的 HSC 体外基因修饰，向体内直接靶向转导和联合新型递送载体的方向快速发展。

 /usr/uploads/3/202605/专题十五：AAV在干细胞的应用_1.pdf