近年来，基因疗法已从单纯的临床前研究焦点逐步转化为切实可行的治疗手段。AAV 属于细小病毒科依赖病毒属，具有免疫原性低、递送效率高以及对中枢神经系统（CNS）特定组织或细胞的靶向性等特点。由于神经细胞分裂速率缓慢，基于 AAV 的载体能够在 CNS 中实现长期表达。目前，全球已有超过 300 名患有 14 种 CNS 疾病的患者成功接受了 AAV 注射治疗，患者对 AAV 治疗耐受性良好，展现出可靠的安全性与一定的有效性。

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