肾脏疾病是全球患病和死亡的主要原因之一。其中，由基因突变导致的慢性肾脏病发病 率较高，可达千分之一，目前已发现近80 个基因的突变与多种遗传性肾病相关。腺相关病 毒（adeno-associated virus ，AAV）由于其免疫原性低、不发生随机整合、能感染分裂期和 非分裂期细胞且不会导致任何已知人类疾病的特性， 成为目前最具有前景的基因治疗载体 之一。在肾脏基因治疗中，腺相关病毒（AAV）发挥着不可替代的作用。

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