骨组织由大量钙化的细胞间质及数种骨组织细胞构成。其中，钙化的细胞间质被称为骨基质；细胞则包含骨细胞、骨原细胞、成骨细胞与破骨细胞四类。骨细胞数量最多，存在于骨基质内部，其余三类细胞则分布在骨组织的边缘区域。

        肌肉是人体的重要组成部分，不仅是多种肌营养不良疾病基因治疗的靶组织，还可作为生产和分泌治疗远端器官疾病功能蛋白的生物工厂，肌肉组织的这些特征使其成为开发基因治疗策略的通用平台，用于递送相关疾病功能基因。AAV 载体是将基因转移到骨骼肌和心肌等肌肉组织的理想载体，经 AAV 转导后肌肉细胞可以表达功能性重组蛋白，并将这些蛋白分泌到血液中进行全身递送，通过这种策略用于杜氏肌营养不良、糖尿病、动脉粥样硬化、血友病及癌症等的疾病治疗，目前由 AAV 介导的肌肉基因治疗已逐步迈入临床。

        巨噬细胞（Macrophages）是一种位于组织内的白血球，源自单核细胞，而单核细胞又来源于骨髓中的前体细胞。巨噬细胞和单核细胞皆为吞噬细胞，在脊椎动物体内参与非特异性防卫（先天性免疫）和特异性防卫（细胞免疫）。巨噬细胞根据其表型和细胞因子分泌分为两种类型：M1 巨噬细胞，表现出促炎和有害作用，以及 M2 巨噬细胞，显示抗炎和修复功能。

       内皮细胞，也称为血管内皮细胞（Vascular Endothelial cells，VECs），是位于血液与血管组织之间的一种单层扁平上皮细胞，细胞形态呈多边形，衬贴在心脏、血管和淋巴管等血管内表面。目前，心血管疾病仍然位居全球死因首位，内皮细胞（Endothelial cells，ECs）在这些疾病中扮演着重要角色，尤其在冠状动脉疾病和脑卒中疾病中。此外，由于内皮细胞参与血管的生成，其对肿瘤的生长也至关重要。因此，在体外、体内实现内皮细胞的高效与特异性基因表达调控、开发高效靶向内皮细胞疗法就显得尤为重要。

       不同 AAV 血清型对组织有其天然亲和力，不同血清型对皮肤各类细胞的亲和力存在显著差异，需根据靶细胞类型进行筛选,目前研究表明，经改造或天然存在的某些 AAV 血清型对皮肤组织展现出潜力。AAV5 和 AAV8 对表皮层（尤其是角质形成细胞）显示出较高的转导效率，是真皮感染的有效工具。

       在 AAV 介导的基因表达过程中，启动子发挥着关键作用，它决定了基因表达的细胞类型与特异性。为了更好的实现肌肉组织的精准递送，选择前列腺启动子非常关键。目前的研究表明，除了除了广谱启动子 CMV、 CAG 外，还有前列腺癌细胞特异性启动子 DD3，差异显示代码 3（DD3）是一种在 PCa 组织中高度表达的非编码基因，在正常前列腺组织或其他肿瘤组织中几乎不表达，可以作为前列腺癌基因治疗的精确靶标。

        在眼科治疗领域，重组腺相关病毒（rAAV）可通过视网膜下注射（subretinal injection）、玻璃体腔注射（intravitreal injection）及脉络膜上注射（suprachoroidal injections）三种常见给药途径递送至视网膜。

         AAV 载体对胰腺的转导效率优于腺病毒与慢病毒载体。单链 AAV 载体的 8 型和 9 型（AAV8、AAV9）在系统性给药、胰腺内给药、导管内给药或经胰腺内血管给药时，对胰腺外分泌部与内分泌部均具有较强转导效率。

        腺病毒（Adenovirus，AV）是一种线性双链DNA无包膜病毒，对分裂期细胞和非分裂期细胞均具有感染能力，且具有嗜上皮细胞性。目前常用的重组腺病毒载体是基于人腺病毒5型（Ad5）为基础发展起来的工具病毒载体，它可通过受体介导的内吞作用进入细胞内，但腺病毒基因组不整合进入宿主细胞基因组中。 

        腺病毒（Adenovirus，AV）是一种线性双链DNA无包膜病毒，对分裂期细胞和非分裂期细胞均具有感染能力，且具有嗜上皮细胞性。目前常用的重组腺病毒载体是基于人腺病毒5型（Ad5）为基础发展起来的工具病毒载体，它可通过受体介导的内吞作用进入细胞内，但腺病毒基因组不整合进入宿主细胞基因组中。 
        LC3（light chain 3）简称于MAP1LC3(microtubule-associated proteins light chain3）是目前公认的自噬标记物。哺乳动物的LC3与酵母中自噬相关蛋白Apg8/Aut7/Atg8具有同源性。LC3蛋白合成后羧基端被Atg4剪切，暴露甘氨酸残基，产生细胞浆定位的LC3-I。 在自噬过程中，LC3-I会被包括Atg7和Atg3在内的泛素样体系修饰和加工，与磷脂酰乙醇胺（PE） 共价结合，形成LC3-II并定位于自噬体膜上。哺乳动物中的LC3可分为三种： LC3A、LC3B和LC3C。其中，LC3B作为LC3的一种，同样可以用作自噬的分子标志。