肾脏疾病是全球患病和死亡的主要原因之一。其中，由基因突变导致的慢性肾脏病发病 率较高，可达千分之一，目前已发现近80 个基因的突变与多种遗传性肾病相关。腺相关病 毒（adeno-associated virus ，AAV）由于其免疫原性低、不发生随机整合、能感染分裂期和 非分裂期细胞且不会导致任何已知人类疾病的特性， 成为目前最具有前景的基因治疗载体 之一。在肾脏基因治疗中，腺相关病毒（AAV）发挥着不可替代的作用。

       近年来，基因疗法已从单纯的临床前研究焦点逐步转化为切实可行的治疗手段。AAV 属于细小病毒科依赖病毒属，具有免疫原性低、递送效率高以及对中枢神经系统（CNS）特定组织或细胞的靶向性等特点。由于神经细胞分裂速率缓慢，基于 AAV 的载体能够在 CNS 中实现长期表达。目前，全球已有超过 300 名患有 14 种 CNS 疾病的患者成功接受了 AAV 注射治疗，患者对 AAV 治疗耐受性良好，展现出可靠的安全性与一定的有效性。

        心脏作为人体的核心动力泵，通过节律性收缩将含氧血液输送至全身器官，并将静脉血运至肺部完成气体交换。它为核心生命活动提供能量基础，维持血液循环、血压及整体代谢稳定，是
保障机体存活与功能正常的关键器官。若要实现目的基因在心脏中特异性表达，推荐选择心脏特异性的启动子，如 cTNT 、αMHC、Des、MLC2v，其中 cTNT启动子应用较为广泛。若 AAV 用于在心脏纤维化的治疗过程中，心肌成纤维细胞特异性启动子（如 TCF21 启动子）则发挥重要作用。

       在肝脏基因治疗中，腺相关病毒（AAV）因其天然的组织趋向性而被广泛应用，其中AAV8 和 AAV9 是两种常用于靶向肝脏的血清型。AAV8 在肝脏中表现出较高的转导效率，能够高效介导外源基因在肝细胞中的表达。与之相比，AAV9 同样具有良好的肝脏靶向能力，但其转导谱更广，除肝脏外还在心脏、骨骼肌等组织中具有较高的感染和表达活性。       

        基安生物可以定制合成各种荧光标记的 siRNA/ASO/miRNA mimic/ inhibitor/agomir/antagomir/RNA/DNA 探针等。荧光标记的 RNA/DNA 是用于检测转染效率的常用方法。荧光标记的 siRNA/miRNA 产品转

染细胞后，可直接用荧光显微镜、激光共聚焦显微镜等观察，也可通过流式细胞仪检测，来确定细胞转染效率，优化转染条件; 荧光标记的 siRNA/miRNA 产品还可用作 siRNA 胞内定位及分布的检测，并且荧光标

记的动物用 siRNA/miRNA 产品还可用于动物体内的 siRNA/miRNA 定位及分布的活体成像检测等用途。

     本公司生产的 siRNA 均为化学方法合成并经 HPLC 纯化的双链小分子 RNA，即用型，可直接用于细胞转染使用。

        GAmiDETECT miRNA External Control 外参是化学合成的 RNA 单链，纯度高。其来源于线虫和拟南芥，在已知的人类、小鼠、大鼠 miRNA 库中均无同源片段，最大限度上降低了对定量实验造成的干扰，适用于血清、血浆等无内参或暂未发现合适内参的样品，对目的 miRNA进行相对定量。

       基于我们专有的高分子聚合物合成技术，GA-DNA plus 转染试剂是一种可生物降解的高分子聚合物的 DNA 转染试剂。它能对 HEK293，COS-7，NIH-3T3，HeLa，CHO 细胞以及更广范围难转染的哺乳细胞，确保高效、可重复性的转染结果。室温下，GA-DNA plus 转染试剂在一个非常低的浓度，能固定 DNA 在电泳过程中的迁移，并在 5 分钟之内形成转染复合物。该试剂的一个显著特征是在转染复合物内吞之后能快速完全降解掉，细胞毒性低。GA-DNA plus 转染试剂，1.0 ml，能在 24 孔板中足够完成 600-1200 次转染，或者在 6 孔板中足够完成 300-600 次转染，是用于各种常用细胞系和难以转染的哺乳动物细胞系的一个价格优惠的替代产品。

        GA293T 转染试剂是一种经过优化改造后的线性化聚乙烯亚胺（Polyethylenimine Linear,PEI），浓度为 1 mg/mL。本产品纯化学合成，不含动物源成分，特别适合多质粒的共同转染，用于重组病毒载体的生产，以及重组蛋白的瞬时表达生产。本产品细胞毒性低、转染效率高、兼容抗生素，在 HEK293 等细胞中基因表达效率较高。

       细胞增殖检测是评估细胞健康程度、遗传毒性及抗肿瘤药物效果的基础实验手段。检测细胞增殖最精确的方法是BrdU法。EdU法检测试剂盒是BrdU法的革命性突破。EdU（5-乙炔基-2’-脱氧尿苷）是一种嘧啶类似物，在DNA合成期整合入DNA双链。EdU法检测基于“点击”反应，一种由铜催化的叠氮化合物和炔烃作用发生共价反应，形成共价键。

       本试剂盒中，EdU含有炔烃，GA® 488/555/594/647AAzide染料含有叠氮化合物。点击法的EdU标记增殖快速有效，易于使用。BrdU方法需要DNA变性（如酸变性、热变性或者用DNase消化）暴露出BrdU，从而方便BrdU抗体结合；而EdU法只需多聚甲醛固定和Triton X-100促渗就可以使检测试剂进入细胞，只需少量的叠氮化染料即可非常有效地标记出整合的EdU。

       本试剂盒包含EdU法检测所需要的所有组分，可以用于体外培养细胞的增殖检测。